6月3日,記者從成都高新區獲悉,由成都先導藥物開發有限公司(以下簡稱“成都先導”)主導的“DNA編碼小分子化合物庫合成與先導化合物篩選創新平臺”已完成5000萬個DNA編碼小分子化合物的合成,實現新突破;到今年底,將完成3億個DNA編碼化合物的合成和20個生物靶標的篩選。
據成都先導藥物開發有限公司董事長、項目負責人李進博士介紹,任何一家制藥公司要對癥“制藥”,第一個環節就是要針對引起病變的基因及其相應的蛋白,找出藥物“種子”——先導化合物。而化合物數量越大,在篩選過程中發現新的先導化合物概率就越大。
據成都先導估計,到2015年底,該公司將完成10億個DNA編碼化合物的合成,完成70個生物靶標的篩選。這意味著,未來3到5年內,成都高新區將擁有世界級的先導化合物研發平臺和研發中心。
國際上大的制藥公司都有自己化合物庫和先導化合物篩選平臺,但采用DNA編碼化合物合成技術與相應的篩選方法的公司,目前國際上主要有三家。其中,全球最大的制藥集團葛蘭素史克(GSK)通過收購獲得此項技術,但其并不對外提供服務。
“因此實際上,全球只有兩家具有規模的公司利用此類技術為制藥企業提供專業的先導化合物篩選服務,而我們就是其中之一,也是國內唯一一家”,李進說。
李進稱,當前生物醫藥產業的成本壓力主要集中在創新研發環節,尤其是化學藥物。按照傳統對先導化合物的篩選模式,要獲得一個成為新藥的先導化合物,平均投入需2.6億美元(包括研發失敗產生的沉沒成本)。而成都先導所采用的技術,大幅降低了成本。
“我們平臺所采用化合物庫中的每一個小分子都有DNA編碼”,李進解釋,與傳統非編碼篩選化合物庫相比,利用其核心技術——“DNA編碼化合物庫合成及篩選技術”為制藥企業提供藥物先導小分子化合物,數量從幾百萬增加到幾十億,將大大提高篩選到先導化合物的可能性和準確性,但同時,建庫和篩選時間及成本與傳統方法相比都有大幅減少。
“在這個一直被跨國大公司占據的領域,我們的技術將為一直處于制藥產業鏈底層的中國藥企找到了一條通往產業鏈高端的快速通道,實現中國藥企的研發夢。”李進表示。(記者 李渝 彭超)